Terapia génica: ¿dónde estamos? ¿a dónde vamos?
La terapia génica ha logrado avances significativos en el tratamiento de enfermedades genéticas, especialmente en enfermedades raras y monogénicas. Se han desarrollado y aprobado terapias génicas para tratar enfermedades como la atrofia muscular espinal, brindando esperanza a los pacientes y demostrando la eficacia de esta terapia. Actualmente, se están realizando numerosos ensayos clínicos para evaluar la seguridad y eficacia de la terapia génica en diversas enfermedades, particularmente en el campo de la neurología pediátrica. Estos estudios están generando datos alentadores y contribuyen al conocimiento sobre cómo mejorar las técnicas de terapia génica. A pesar de los avances, la terapia génica enfrenta desafíos importantes. Es una terapia costosa y técnicamente compleja, lo que limita su accesibilidad. Además, aspectos como la entrega eficiente de genes, la respuesta inmunológica a los vectores y la duración de la respuesta terapéutica requieren mejoras. se está investigando activamente. En cuanto al futuro de la terapia génica, se espera que los avances en tecnología de edición génica, como CRISPR-Cas9, permitan una mayor precisión y eficiencia en la modificación de genes. Se espera que la investigación en vectores de terapia génica mejore la capacidad de entrega y la seguridad de los tratamientos. Se están desarrollando nuevas generaciones de vectores virales y no virales que podrían superar las limitaciones actuales y permitir una administración más eficiente y precisa de genes terapéuticos.
